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发表在《Nature Medicine》上的原始研究论文涵盖了从基础发现到明确影响疾病病理和治疗的早期人类研究阶段。旨在让博士和医学博士读者了解广泛的生物医学研究成果,该杂志发布了癌症生物学、血管生物学、神经科学、炎症疾病、感染性疾病和代谢紊乱等领域的最新进展。评论、视角和其他委托内容澄清并为这些生物医学研究进展提供背景,而新闻部分报道了药物研究和开发的最新发展。

笔记线程

为何亟需开展针对痴呆症预防的大规模减毒活带状疱疹疫苗随机对照试验

在我看来,我们从未像针对带状疱疹减毒活疫苗的观察性数据那样,拥有如此坚实的证据体系来支持某种针对痴呆症的干预措施。近期美国国立卫生研究院(NIH)专家研讨会以及关于阿尔茨海默病药物老化的国际专家共识均指出,开展大规模随机对照试验以评估带状疱疹疫苗在痴呆症预防中的作用,是该领域至关重要的下一步。

CAR-T细胞对抗癌前病变

CAR T 细胞疗法可在惰性骨髓瘤(一种无症状的癌症前体疾病)患者中诱导深度缓解,但也可能引发严重毒性;鉴于潜在的风险与获益,其成功取决于对患者进行审慎筛选。

通用聊天机器人在医生实际提问中表现优于临床人工智能工具

专用临床人工智能工具正以极少独立测试的方式进入医疗实践。在两项公开基准测试及来自医生的真实问题上的头对头评估中,三款通用前沿大语言模型的表现优于两款领先的临床人工智能工具,后者表现甚至不逊于 Google 搜索 AI 概览。

“香港基因组计划”是华人族群精准医疗的旗舰项目。

香港基因组计划建立了一个基因组测序数据库,为病人提供更精准的诊断,并实现更高效、针对人群特征的携带者状态筛查。在几乎所有参与者中均鉴定出具有临床意义的药物基因组学变异,从而指导药物处方。这项工作为全球代表性不足人群建立了基因组资源及可推广的精准医疗模式,促进医疗公平。

阿尔茨海默病关键转折点的微胶质细胞

我们分析了八十岁以上人群及认知韧性百岁老人的脑组织,以探究为何部分存在显著阿尔茨海默病病理的个体发展为痴呆,而另一些则保持认知完整。空间转录组学揭示了围绕淀粉样蛋白斑块和 tau 病理的离散组织域中的基因表达变化,这些变化能够区分早期临床无症状期与后期伴随认知衰退的阶段。

SGLT2 抑制剂对携带心肌病相关基因变异者新发心力衰竭的影响

在全外显子组测序分析中,SGLT2 抑制剂达格列净在降低 2 型糖尿病患者未来心力衰竭住院风险方面的有益效果,在携带心肌病相关遗传变异者中显著优于非携带者,提示可基于遗传信息实施个性化预防治疗。

切除性结直肠癌患者 ctDNA 阳性者的术后辅助化疗:一项随机 3 期临床试验

在随机、双盲的 3 期 ALTAIR 试验中,接受辅助治疗后进入随访期间出现循环肿瘤 DNA 阳性的结直肠癌患者接受替氟尿嘧啶/替匹拉韦盐酸盐治疗,与安慰剂相比,该治疗并未显著延长无病生存期。

Survodutide 治疗伴有代谢功能障碍相关脂肪性肝病的成人肥胖患者:SYNCHRONIZE-MASLD 一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验

正如在美国糖尿病协会会议上报告的那样,在此项 3 期临床试验中,与安慰剂相比,每周皮下注射 survodutide(一种胰高血糖素受体/GLP-1R 双重激动剂)可降低肥胖成人及伴有代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MASLD)风险的患者的肝脏脂肪含量和体重。

驯服发炎之心

从人工智能增强的扫描到靶向免疫系统的药物,炎症正日益成为心血管风险的关键驱动因素——临床医生也在学习如何检测和治疗它。

口服小分子 GLP-1 受体激动剂阿来尼格列肽在超重或肥胖人群中的应用:一项随机、双盲、安慰剂对照的 2b 期临床试验

正如在美国糖尿病协会会议上报告的那样:这项针对 230 名超重或肥胖成年人的随机 2b 期试验显示,与安慰剂相比,口服小分子 GLP-1 受体激动剂阿来尼格列肽(aleniglipron)在 36 周治疗后使体重减轻幅度高达 11.3%。

用于支持有自伤风险的 LGBTQ+ 青少年心理健康的社会辅助机器人:一项随机对照试验

一项将社交辅助触觉机器人 Purrble 整合进安全规划的随机对照试验发现,与仅接受安全规划相比,有自伤风险的 LGBTQ+ 青少年在《情绪调节困难量表》得分上有所改善,且抑郁症状减少。

15 株活生物制品或同供体粪便微生物移植治疗复发性艰难梭菌感染:一项随机 1b 期临床试验

一项随机、单盲、平行对照的 1 期 b 临床试验比较了粪便微生物群移植或源自同一供体的 15 株活生物制品(MTC01),发现两种治疗在疗效和定植方面具有相似性。

萨沃利替尼治疗 MET 扩增型胃癌或胃食管结合部腺癌:一项 II 期临床试验

正如在 2026 年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上报告的那样,一项包含探索性阶段和关键性阶段的 II 期试验显示,使用选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂萨沃替尼(savolitinib)治疗 MET 扩增型胃癌或胃食管结合部腺癌患者,展现出有前景的临床疗效。

SEZ6 靶向抗体 - 药物偶联物 ABBV-706 治疗晚期小细胞肺癌及实体瘤:一项 1 期临床试验

正如在 2026 年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上报告的那样,在一项 I 期临床试验中,使用针对癫痫相关同源蛋白 6(SEZ6)的抗体偶联药物 ABBV-706 治疗患者,显示出可管理的安全性特征,并在难治性或难治性小细胞肺癌患者中展现出初步的临床疗效。

针对 MAGE-A4/MAGE-A8 的 TCR 双特异性 T 细胞接合剂在复发和/或难治性实体瘤中的应用:一项 I 期临床试验

正如在 2026 年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上报告的那样,在针对 IMA401 的 1a 期临床试验的预指定中期分析中,观察到令人鼓舞的安全性和初步疗效信号。IMA401 是一种新型双特异性 TCR 基 T 细胞接合器,可结合由 HLA-A*02:01 呈递的 MAGE-A4/MAGE-A8 肽。该信号在头颈部癌和黑色素瘤患者中显现,包括同时接受接合器和抗 PD-1 治疗的患者。

从捐献肺到数字双胞胎

来自数百个接受离体灌注(一种用于评估供体肺移植适用性的过程)的肺部的多模态数据,促成了“数字孪生”的开发,这些“数字孪生”能够模拟肺功能和治疗效果。

肠道微生物组筛查可在帕金森病症状出现数年前识别其风险

创新性的微生物组分析揭示,肠道微生物组在健康个体、具有帕金森病遗传风险的个体以及出现症状的患者之间呈现连贯性变化。每个组内广泛的微生物组改变使得识别帕金森病发病高风险个体成为可能。健康饮食与这些改变呈负相关,可能有助于降低疾病风险。