Nature | Medicine 中文 关注 发表在《Nature Medicine》上的原始研究论文涵盖了从基础发现到明确影响疾病病理和治疗的早期人类研究阶段。旨在让博士和医学博士读者了解广泛的生物医学研究成果，该杂志发布了癌症生物学、血管生物学、神经科学、炎症疾病、感染性疾病和代谢紊乱等领域的最新进展。评论、视角和其他委托内容澄清并为这些生物医学研究进展提供背景，而新闻部分报道了药物研究和开发的最新发展。 RSS nature.com Nature Medicine nature.com
MASLD 脂肪性肝炎和纤维化影像学及血清诊断生物标志物的前瞻性验证：LITMUS 影像学研究 在 LITMUS 研究中，血清生物标志物在识别 MASH 高危患者方面优于影像学检查，而弹性成像在分期晚期纤维化和肝硬化方面表现更优。 Prospective validation of imaging and serum diagnostic biomarkers of steatohepatitis and fibrosis in MASLD: the LITMUS Imaging Study nature.com
基于人工智能的遗传性视网膜疾病诊断临床决策支持系统：一项多中心随机试验 Retina4IRD 是一种基于人工智能的临床决策支持系统，通过多模态影像与临床数据的整合，提升遗传性视网膜疾病的诊断能力，在随机对照临床试验中实现了 88.5% 的准确率。 AI-based clinician decision support system for diagnosis of inherited retinal diseases: a multicenter, randomized trial nature.com
泊洛替尼治疗化脓性汗腺炎：随机、双盲、安慰剂对照的 STOP-HS1 和 STOP-HS2 3 期临床试验 在一项关键的 3 期、安慰剂对照、随机临床试验中，口服 JAK1 抑制剂 povorcitinib 显著降低了中度至重度化脓性汗腺炎患者的脓肿和炎性结节的发生。 Povorcitinib for hidradenitis suppurativa: the randomized, double-blind, placebo-controlled STOP-HS1 and STOP-HS2 phase 3 trials nature.com
阿尔茨海默病的早期检测：利用血液中的环状 RNA 阿尔茨海默病的早期诊断对于确保及时且准确的治疗至关重要。我们表明，一种基于血液的环状 RNA 特征谱能够准确检测阿尔茨海默病，其效果与当前生物标志物相当，甚至更优，并能预测在症状出现之前谁会发展为该病。这种侵入性较小的方法有望实现阿尔茨海默病的更早诊断和更优监测。 Early detection of Alzheimer’s disease with circular RNA from blood nature.com
照护的社会生产治理：卫生体系的隐形基础 卫生系统依赖着测量不足且治理不善的无偿照护。我们认为，无偿照护及其背后的更广泛社会生产体系是一种生产性投入，其崩溃会导致可避免的入院、出院延迟以及劳动力退出。我们提出了一套国家核算框架、一种诊断视角以及五项政策优先事项。 Governing the social production of care: the hidden foundation of health systems nature.com
作者更正：针对多抗原的 T 细胞治疗儿童中枢神经系统肿瘤：一项 I 期临床试验 Author Correction: Multi-antigen-targeting T cells in pediatric central nervous system tumors: a phase 1 trial nature.com
FcRH5×CD3 双特异性抗体 cevostamab 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤：一项 1 期临床试验 在 I 期临床试验中，含 FcRH5 的双特异性 T 细胞接合剂的最大耐受剂量未达，但在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中观察到令人鼓舞的应答率。 FcRH5×CD3 bispecific antibody cevostamab in relapsed or refractory multiple myeloma: a phase 1 trial nature.com
iPSC 来源神经祖细胞治疗亚急性脊髓损伤：一项具有长期随访的 I 期临床试验 一项评估诱导多能干细胞（iPSC）衍生神经干细胞移植治疗亚急性完全性脊髓损伤安全性的 I 期临床试验，在包含 2–4 年随访期（涵盖 MRI、神经学及功能评估）后达到了主要终点。 An iPSC-derived neural progenitor cell therapy for subacute spinal cord injury: a phase 1 trial with long-term follow-up nature.com
针对 SCN2A 相关发育性癫痫性脑病的个体化反义寡核苷酸 在两名患有 SCN2A 癫痫性脑病的患者中，使用个性化等位基因选择性反义寡核苷酸治疗导致发作频率降低，且安全性良好。 Individualized antisense oligonucleotides for SCN2A-related developmental epileptic encephalopathy nature.com
巴西基因组计划：在巴西统一卫生体系内构建精准公共卫生 巴西正在将其大规模基因组学整合进全民公共医疗体系，在规模上实现测序、基础设施与临床实施的结合。这一经验可为其他寻求实现基因组公平与精准公共卫生的全球南方国家提供范例。 Genomas Brasil program: building precision public health within Brazil’s Unified Health System nature.com
阿片类药物供应中出现了一种新的添加剂，正引发灾难性的并发症。 A new additive in the opioid supply is causing disastrous complications nature.com
一位人工智能“科研伙伴”，助力加速生物医学研究 AI 代理 Biomni 可在多种生物医学领域执行研究任务；经过进一步的训练与优化，它有望成为科学家强有力的研究伙伴。 An AI co-scientist to accelerate biomedical research nature.com
挖掘疟疾通用疫苗的抗原 利用免疫肽组学，研究人员鉴定了保守的疟原虫 T 细胞抗原，揭示了开发跨阶段、跨物种疟疾疫苗的潜力。 Mining antigens for a universal malaria vaccine nature.com
Englumafusp alfa 联合 glofitamab 治疗 B 细胞非霍奇金淋巴瘤：一项 1 期临床试验 将 CD19–4-1BBL 共刺激分子 englumafusp alfa 与双特异性抗体 glofitamab 联合用于复发或难治性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者，显示出可接受的安全性信号和令人鼓舞的初步临床疗效，机制数据支持该治疗选择的合理性。 Englumafusp alfa plus glofitamab in B cell non-Hodgkin lymphoma: a phase 1 trial nature.com
用于恢复完全性四肢瘫痪患者手部运动与感觉的神经假体 一种双向感觉运动神经假体系统，在解码与运动意图相关的脑信号的同时，向脊髓和大脑皮层递送模式化神经调节，可实现手部运动和感觉功能的长期恢复，即使设备处于关闭状态亦然。 A neuroprosthesis for restoring hand movement and sensation in a person with complete tetraplegia nature.com
作者更正：面向青年的整合型社区化艾滋病毒与性生殖健康服务：一项整群随机试验 Author Correction: Integrated community-based HIV and sexual and reproductive health services for youth: a cluster-randomized trial nature.com
作者更正：胃食管癌中 Claudin18.2 疗法的演变 Author Correction: Evolution of claudin18.2 therapies in gastroesophageal cancers nature.com
在饮食多样性消失之前进行研究：世界饮食倡议 随着食品系统的同质化，传统饮食正在消失；其对免疫、代谢及宿主 - 微生物组生物学的影响仍知之甚少。世界饮食倡议（World Diet Initiative）提供了一个框架，用于记录传统饮食并在其消失前探究其影响。 Studying vanishing dietary diversity before it is lost: the World Diet Initiative nature.com
阿尔茨海默病中短效抗 PD-L1 抗体免疫治疗：一项 1b 期随机双盲试验 一项 1b 期临床试验显示，IBC-Ab002 是一种短效抗体，可间歇性激活外周免疫系统，在早期阿尔茨海默病患者的安全性与耐受性方面表现良好，且生物标志物呈现积极趋势，支持其进一步开展临床开发。 Immunotherapy with a short-lived anti-PD-L1 antibody in Alzheimer’s disease: a phase 1b, randomized, double-blind trial nature.com
基因编辑治疗严重血液疾病的转折点 多项体外基因编辑试验的积极结果表明，在多年不确定性之后，重新激活胎儿血红蛋白已成为治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的可靠策略。 A turning point for gene editing in severe blood disorders nature.com
多组学图谱揭示体外肝跨循环中人与猪的相互作用 猪到人体外肝跨循环的空间与循环多组学分析揭示了早期固有免疫反应、物种特异性补体动力学以及异种移植物与血小板的相互作用，同时显示即使在移除自体肝脏后，代谢支持功能仍得以维持。血管性血友病因子、内皮细胞、肝细胞以及驻留和浸润的免疫细胞均与异种移植物相关的血小板减少症有关。 Multi-omics maps human–pig interactions in extracorporeal liver cross-circulation nature.com
寡核苷酸 - siRNA 偶联物治疗 SOD1 肌萎缩侧索硬化症：一项 I 期临床试验 在人体临床试验中，针对 SOD1 的寡核苷酸 - siRNA 偶联物重复给药在 6 名 SOD1-ALS 患者中显示出良好的安全性特征。 Oligonucleotide–siRNA conjugate for SOD1 amyotrophic lateral sclerosis: a phase 1 trial nature.com
作者更正：用于人工智能诊断准确性研究的 STARD-AI 报告指南 Author Correction: The STARD-AI reporting guideline for diagnostic accuracy studies using artificial intelligence nature.com
针对 GNAQ/GNA11 突变型黑色素瘤的抗 PMEL 抗体 - 药物偶联物，其载荷为 Gq/11 抑制剂：一项 I 期临床试验 在 1 期临床试验中，针对 PMEL 并递送 Gq/11 抑制剂的抗体 - 药物偶联物 DYP688，用于治疗 GNAQ/GNA11 突变转移性葡萄膜黑色素瘤或其他 GNAQ/GNA11 突变黑色素瘤患者，显示出可接受的安全性及令人鼓舞的初步疗效，并伴有支持机制确证的生物标志物数据。 An anti-PMEL antibody−drug conjugate with a Gq/11 inhibitor payload in GNAQ/GNA11-mutant melanomas: a phase 1 trial nature.com
健康系统学习使通用神经影像模型成为可能 NeuroVFM 基于常规医疗系统的 MRI 和 CT 扫描数据进行训练，学习通用的神经影像表征，从而提升诊断、报告生成及分诊能力，展示了私有临床数据如何赋能更安全、更精准的医疗人工智能。 Health system learning enables generalist neuroimaging models nature.com
抗 LAG-3 联合或不联合抗 PD-1 治疗复发性胶质母细胞瘤：一项 I 期临床试验 在一项非随机化 I 期试验中，复发性胶质母细胞瘤患者接受抗 LAG-3 药物 relatlimab 单药或与抗 PD-1 药物 nivolumab 联合治疗，结果显示单药治疗和联合治疗均安全，并呈现出令人鼓舞的初步临床反应信号。 Anti-LAG-3 with or without anti-PD-1 in recurrent glioblastoma: a phase 1 trial nature.com
KRAS-G12D 抑制剂 HRS-4642 联合化疗治疗晚期 KRASG12D 突变胰腺癌：一项 1b/2 期临床试验 在 1b/2 期临床试验中，针对转移性 KRASG12D 突变胰腺癌患者，静脉给药的 KRAS-G12D 抑制剂 HRS-4642 联合白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨，显示出令人鼓舞的临床缓解率，支持在更大规模试验中进一步探索。 KRAS-G12D inhibitor HRS-4642 plus chemotherapy in advanced KRASG12D-mutant pancreatic cancer: a phase 1b/2 trial nature.com
2024 年 McDonald 诊断标准之后多发性硬化的挑战与未来方向 2024 年修订版 McDonald 诊断标准是迈向更早、更包容的多发性硬化症诊断的重要一步。要实现其全部潜力，仍需持续优化生物标志物、疾病分层及临床试验方法。 Challenges and future directions for multiple sclerosis after the 2024 McDonald diagnostic criteria nature.com
当现实世界变成一场考验时 “真实世界证据”过去仅限于上市后监测，如今正被用于模拟临床试验、指导审批，甚至实时开展研究，这迫使人们重新思考何为临床试验。 When the real world becomes the trial nature.com
健康与疾病中的生物衰老时钟 本综述概述了生物钟的最新研究进展，并探讨其如何有助于理解病理生物学、减轻疾病负担以及延长健康寿命。 Biological aging clocks in health and disease nature.com
基因疗法重获第二次机会以恢复自然听力 内耳的免疫豁免环境使得针对一种先天性耳聋的序贯双侧基因治疗成为可能，这进一步增加了关于这种创新性治愈性治疗的可行性、安全性和有效性的证据。 A second chance for gene therapy to restore natural hearing nature.com
人胚胎干细胞来源的多巴胺能细胞治疗帕金森病：一项 1/2 期开放标签试验 一项现成的干细胞衍生多巴胺能祖细胞疗法的 I/II 期临床试验显示，其 12 个月安全性良好，未出现移植物相关不良事件、异动症或肿瘤形成，尽管风险与免疫抑制方案相关。 Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial nature.com
2017–2021 年全球乳腺癌生存率估算，以推进世界卫生组织全球乳腺癌倡议 2017–2021 年的基准估算提供了对 194 个成员国实现世界卫生组织全球乳腺癌倡议生存目标的进展的最新评估。 Global breast cancer survival estimates in 2017–2021 to advance the WHO Global Breast Cancer Initiative nature.com
肿瘤学必须正视那些隐性的副作用 随着新一代抗癌药物不断延长癌症患者的生存期，记录和管理其毒性与长期效应的策略也亟需创新。 Oncology must confront hidden side effects nature.com
双特异性抗体 10E8.4/iMab 在 HIV-1 感染及未感染人群中的广泛中和作用：一项部分随机化的 I 期临床试验 一项首次人体、部分随机且安慰剂对照的 I 期临床试验，评估了双特异性广谱中和性单克隆抗体 10E8.4/iMab 在感染 HIV 或未感染 HIV 人群中的安全性、耐受性、药代动力学及抗病毒活性，结果显示该抗体在不同剂量水平和给药途径下均安全且耐受性良好。 Bispecific 10E8.4/iMab broadly neutralizing antibody in people with or without HIV-1: a partially randomized phase 1 trial nature.com
人类遗体体外交叉循环中异种猪肝移植的纵向多组学谱分析 体外异体循环联合基因编辑猪肝异种移植的四名人类遗体多组学分析，提供了关于免疫、凝血和代谢参数的全面信息，这将有助于该策略在临床上的开发，为肝衰竭患者提供肝脏支持。 Longitudinal multiomics profiling of extracorporeal cross-circulation with pig liver xenografts in human decedents nature.com
2024 年古巴奥罗普切病爆发的时空扩散 2024 年古巴奥罗普切病毒（Oropouche virus）暴发期间，对感染者的全基因组进行了测序，系统发育分析表明，该古巴亚支系是通过 2024 年初从巴西单次引入而传入的。 Spatiotemporal diffusion of the 2024 Oropouche outbreak in Cuba nature.com
替雷利珠单抗为基础的移植适用新诊断多发性骨髓瘤诱导治疗：一项 2 期临床试验 Author Correction: Teclistamab-based induction treatment in transplant-eligible, newly diagnosed multiple myeloma: a phase 2 trial nature.com
拉沙热防治措施正在加速 两项早期临床试验标志着拉沙热疫苗和治疗药物开发的进展，其中包括数十年来首次干预性治疗试验。 Lassa fever countermeasures gather pace nature.com
可泛化的人工智能预测癌症免疫治疗疗效 COMPASS 是一个泛癌基础模型，能够从批量肿瘤转录组预测跨癌症类型和治疗方案的免疫治疗反应。 Generalizable AI predicts immunotherapy outcomes across cancers and treatments nature.com
临床试验中的免疫衰老生物标志物 作者提出了适合老年科学临床试验的免疫衰老生物标志物选择框架，并制定了生物标志物开发的转化路线图，以支持下一代免疫衰老临床研究。 Immune aging biomarkers for clinical trials nature.com
为何高分并不等同于健康人工智能的应用就绪 大型语言模型在健康应用基准测试中取得高分，然而对抗性压力测试现已揭示出普遍存在的脆弱性——包括对捷径的依赖、脆弱的视觉 grounding 以及伪造的推理轨迹——这暴露了基准表现与医疗决策支持及面向患者应用所需的支持就绪性证据之间的显著差距。 Why high scores do not mean application readiness for health AI nature.com
射血分数降低的心力衰竭多药片：POLY-HF 随机试验 在一项开放标签随机试验中，含三种心力衰竭药物（美托洛尔、螺内酯和恩格列净）的多药片在 6 个月时改善了左室射血分数，并减少了心力衰竭住院或急诊就诊的发生率，疗效优于强化常规治疗。 Polypill for heart failure with reduced ejection fraction: the POLY-HF randomized trial nature.com
先天免疫反应性可预测控制性人流感感染后增强的细胞免疫及有症状疾病的发生 在人类受控流感病毒接种挑战后进行的局部和全身免疫谱分析发现，先天细胞反应性增强的参与者更有可能出现有症状的感染。 Innate immune responsiveness predicts enhanced cellular immunity and symptomatic disease after controlled human influenza infection nature.com
生物衰老可能有助于解释早发性癌症风险的上升。 近年来，年轻成年人的癌症发病率迅速上升。通过对大型基于人群的队列进行分析，我们发现较年轻一代表现出比年长一代更快的生物学衰老迹象，且全身性及器官特异性衰老标志物与早发性实体瘤风险增加相关。 Biological aging might help to explain the rising risk of early-onset cancer nature.com
关于抗高血压治疗对 51 项随机试验中主要心血管疾病长期风险影响的荟萃分析 来自涵盖 51 项随机试验的个体参与者数据荟萃分析的结果挑战了“降压治疗的心血管益处会随治疗持续时间延长而累积”这一假设。 A meta-analysis of the long-term effects of antihypertensive therapy on the risk of major cardiovascular disease across 51 randomized trials nature.com
基于血液的环状 RNA 用于阿尔茨海默病的早期诊断 在大规模队列中验证，包含 34 种血液环状 RNA 的预测模型可预测向症状性阿尔茨海默病进展，其表现优于 pTau217 和淀粉样蛋白 PET。 Blood-based circular RNAs for early diagnosis of Alzheimer’s disease nature.com
