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STAT+:Pharmalittle:我们阅读关于 Regeneron 的罕见病药物、Ultragenyx 的基因疗法等内容

一种用于治疗超罕见疾病的再生元药物,该疾病会导致骨骼在不应生长的地方生长,已获得美国监管机构的批准,标志着长达三十年的努力画上了句号。
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