STAT+:学者岩(Scholar Rock)获 FDA 批... 笔记

STAT+:学者岩(Scholar Rock)获 FDA 批准,首款针对脊髓性肌萎缩症肌肉流失的药物获批

一项晚期临床试验发现,与针对 SMN2 的药物联合使用时,Isembyld 使年轻患者在一年后运动技能得到改善。
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