FDA 批准了首个用于治疗 4 至 11 岁患有 APDS(... 笔记

FDA 批准了首个用于治疗 4 至 11 岁患有 APDS(一种罕见的免疫系统遗传性疾病)儿童的治疗方法。

FDA 已批准 Joenja(leniolisib)片剂,作为首个用于治疗体重至少 27 公斤的 4-11 岁儿童激活性磷酸肌醇 3-激酶 delta 综合征的药物。Joenja 于 2023 年首次获批,用于治疗 12 岁及以上患者,剂量为口服 70 毫克,每日两次。