FDA 批准针对患有镰状细胞病的更年幼儿童的基因疗法 笔记

FDA 批准针对患有镰状细胞病的更年幼儿童的基因疗法

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种基因疗法的补充批准,用于治疗 2 岁及以上患有镰状细胞病并伴有反复血管闭塞危象,或输血依赖性β-地中海贫血的患者。