美国食品药品监督管理局 (FDA) 推出了“罕见病证据原则 (RDEP)”，旨在为审查用于治疗罕见病疗法提供更快的速度和更高的可预测性。这些疗法针对的是患者数量非常少、存在重大未满足医疗需求，且由已知基因缺陷驱动的疾病。