孤儿药名称：磷酰胺吗啉代寡核苷酸，针对 DMPK 基因 mRNA 转录本的 CUG 重复序列扩增，偶联至细胞穿透肽。适应症：肌强直性营养不良症。日期：2025年7月18日。状态：批准。