European Medicines Agency (EMA) | What's new 中文 关注 孤儿药认定：针对 CNOT3 mRNA 的肽 - 寡核苷酸偶联物，用于治疗由 PRPF31 基因突变引起的遗传性视网膜营养不良，2026 年 5 月 20 日，结果：肯定 Orphan designation: peptide-oligonucleotide conjugate against CNOT3 mRNA Treatment of inherited retinal dystrophies due to mutation in the PRPF31 gene, 20/05/2026 Positive ema.europa.eu
