European Medicines Agency (EMA) | What's new 中文 关注 孤儿药指定：包含人 CTNNB1 基因的腺相关病毒载体 9 型 治疗常染色体显性遗传性多囊肾病，2025 年 7 月 18 日 阳性 Orphan designation: adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human CTNNB1 gene Treatment of autosomal dominant polycystic kidney disease, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu
