European Medicines Agency (EMA) | What's new 中文 关注 孤儿药指定：botaretigene sparoparvovec 治疗因 RPGR 基因缺陷引起的遗传性视网膜营养不良，2025年7月23日 批准 Orphan designation: botaretigene sparoparvovec Treatment of inherited retinal dystrophies due to defects in the RPGR gene, 23/07/2025 Positive ema.europa.eu
