European Medicines Agency (EMA) | What's new 中文 关注 孤儿药指定：棕榈酰基结合的三环 DNA 反义寡核苷酸 5'-Palm-C6-*GGA GAT GgC AGT TTC-3 治疗杜氏肌营养不良症，2025 年 7 月 18 日 积极 Orphan designation: palmitoyl-conjugated tricyclo-DNA antisense oligonucleotide 5'-Palm-C6-*GGA GAT GgC AGT TTC-3 Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 18/07/2025 Positive ema.europa.eu
