Nature | Medicine 中文 关注 寡核苷酸 - siRNA 偶联物治疗 SOD1 肌萎缩侧索硬化症:一项 I 期临床试验 在人体临床试验中,针对 SOD1 的寡核苷酸 - siRNA 偶联物重复给药在 6 名 SOD1-ALS 患者中显示出良好的安全性特征。 Oligonucleotide–siRNA conjugate for SOD1 amyotrophic lateral sclerosis: a phase 1 trial nature.com