Science Magazine | AAAS: Science Translational Medicine 中文 关注 Kbtbd13 敲低可恢复肌萎缩症 6 型的临床相关小鼠模型的肌肉功能 | 科学转化医学 小鼠携带 Kbtbd13 的荷兰创始突变,重现了主要的人类 NEM6 病理表型,并通过 shRNA 治疗实现了肌肉功能障碍的逆转。 Kbtbd13 knockdown restores muscle function in a clinically relevant mouse model of nemaline myopathy type 6 | Science Translational Medicine science.org