Kbtbd13 敲低可恢复肌萎缩症 6 型的临床相关小鼠模型... 笔记

Kbtbd13 敲低可恢复肌萎缩症 6 型的临床相关小鼠模型的肌肉功能 | 科学转化医学

小鼠携带 Kbtbd13 的荷兰创始突变,重现了主要的人类 NEM6 病理表型,并通过 shRNA 治疗实现了肌肉功能障碍的逆转。
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