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《科学转化医学》（STM）是一本由美国科学促进协会出版的科学期刊。该期刊专注于发表将基础科学发现与临床应用相结合以提高人类健康的原始研究。它涵盖了广泛的生物医学领域，包括药物发现、疫苗开发、医疗设备和诊断。STM旨在促进科学突破转化为实际解决方案以惠及患者。该期刊的目标读者群包括研究人员、临床医生、政策制定者和其他对最新的转化医学进展感兴趣的人。通过传播尖端研究和促进合作，STM在推进人类健康和福祉方面发挥着至关重要的作用。
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笔记线程
深度学习赋能发现针对淋病奈瑟菌有效的抗生素 | 《科学·转化医学》
描述了开发、验证和部署一个深度学习模型，以识别针对淋病奈瑟菌（N. gonorrhoeae）的抗生素先导化合物。
血浆蛋白质组学改善癌症患者血栓形成预测并识别可靶向的IL-17驱动的内皮活化 | 科学转化医学
血浆蛋白质组学改善癌症血栓预测，并在小鼠中揭示了一个可靶向的 CD200R1/IL-17 驱动的血管内皮激活通路。
工程抗体绕过细菌免疫逃逸，驱动补体介导的对致命感染的保护 | 科学转化医学
在靶向病原体抗体中引入可在靶表面启动补体激活的酶结构域，可提升其效用。
药物诱导的低温治疗急性缺血性卒中的转化潜力 |《科学·转化医学》
氯丙嗪和苯海拉明诱导的低体温在动物模型中具有神经保护作用，且在缺血性卒中患者中是安全的。
EGFR突变肺肿瘤的临床基因组分析确定Rb通路失活是鳞状转化的标志 | 科学转化医学
整合临床、多组学及单细胞分析揭示 Rb 失活是 EGFR 突变型肺癌鳞状转化的驱动因素。
供体骨髓与受体调节T细胞共同诱导肾移植中不需照射的嵌合体 |科学 转化医学
供者骨髓联合受者调节性 T 细胞可在无照射条件下诱导肾脏移植中的嵌合现象与免疫调节。
SARS-CoV-2变异株加强疫苗接种和感染改变记忆B细胞库的广度 | 科学转化医学
SARS-CoV-2 疫苗接种与感染对记忆 B 细胞库产生差异性影响。”
IL-27 介导的造血功能失调加剧了严重发热伴血小板减少综合征病毒感染的疾病严重程度 | 科学转化医学
IL-27 通过破坏造血并放大炎症，增强严重发热伴血小板减少综合征。
一种针对亨尼帕病毒融合蛋白和受体结合蛋白的人类单克隆抗体鸡尾酒可提供跨物种中和 | 科学转化医学
一种针对尼帕病毒和亨德拉病毒融合蛋白及受体结合蛋白的抗体鸡尾酒，可提供保护并增强对耐药性的抵抗力。
吡咯烷酰胺抗疟药物 MMV367 可迅速清除健康成人实验性疟疾中的疟原虫恶性疟原虫有性期阶段 | 《科学转化医学》
快速起效的抗疟药物 MMV367 在健康志愿者实验性感染恶性疟原虫后，迅速杀死了血液期寄生虫。
免疫微环境与非编码 RNA 塑造伴有癌前病变患者的早期结直肠癌发生 | 《科学·转化医学》
结直肠息肉风险与适应性局部免疫反应和非编码 RNA 表达相关。
HPV 全基因组测序检测法在经手术治疗 HPV 阳性头颈部癌症患者中用于微小残留病灶检测的临床验证 | 《科学·转化医学》
一种超灵敏血液检测可准确识别 HPV 阳性头颈部癌术后残留病灶，并预测复发与生存。
《明修栈道，暗度陈仓》|《科学转化医学》
HIV-1 感染的 CD4+ T 细胞发生谱系标志物改变，转化为携带潜伏 HIV-1 的诱导性 CD8+ T 细胞（Cai 等，本期）。
突触和膜兴奋性基因中的隐秘剪接将TDP-43缺失与神经元功能障碍联系起来 | 科学转化医学
TDP-43 缺失导致的突触及膜兴奋性基因中隐秘 RNA 剪接受损，损害神经元功能。
肠道病毒D68病毒样颗粒疫苗在非人灵长类动物中诱导的中和抗体靶向受体结合位点 | 科学转化医学
人肠道病毒 68 型病毒样颗粒疫苗在非人灵长类动物中诱导出针对受体结合位点的强效中和抗体。
HIV-1感染将CD4+ T细胞转化为HLA II类限制性CD8+ T细胞 | 科学转化医学
HIV-1 驱动的 CD4 至 CD8 T 细胞转化导致形成独特的病毒持续存在的细胞库。
靶向Claudin-1抑制患者来源胆管癌模型中的肿瘤生长、侵袭和转移 | 科学转化医学
暴露的 Claudin-1 是胆管癌的介导因子和治疗靶点。
Toll样受体5通过减少菌群失调保护小鼠肺纤维化，TLR5缺乏与人类IPF |科学 转化医学
TLR5 缺陷与特发性肺纤维化相关，而 TLR5 激活可减少小鼠肺部菌群失调并保护其免受纤维化。
基因组不稳定性通过 STING-WNT 轴驱动 POSTN+ 肌成纤维细胞，从而促进卵巢癌的免疫抑制和 PARP 抑制剂耐药 | 《科学·转化医学》
POSTN+ 肌成纤维细胞（myCAFs）的表观遗传重编程将基因组不稳定性诱导的免疫激活转化为抑制，从而促进 PARP 抑制剂耐药性。
使用小分子药物进行协调调控，可实现受控的治疗性基因组编辑并提高原位基因组精度 | 《科学·转化医学》
小分子药物的协同递送能够在小鼠模型中实现对原位治疗性基因组编辑的精确控制。
利用 CRISPR-Cas 靶向切割动物模型中志贺毒素基因治疗产志贺毒素大肠杆菌感染 | 科学转化医学
一种源自噬菌体的颗粒通过 CRISPR-Cas 靶向 stx，灭活了超过 90% 的 STEC O157 菌株，从而降低了动物体内的细菌负荷并减轻了症状。
CCR5 和 CD74 是临床前胆固醇晶体栓塞坏死性炎症的潜在治疗靶点 | 科学转化医学
CCR5 和 CD74 的抑制为遏制坏死性炎症和血栓形成提供了新策略。
达尔卡替仑自体细胞在复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1期试验中的疗效和安全性 | 科学转化医学
Durcabtagene autoleucel 是一种快速制备的靶向 BCMA 的 CAR T 细胞疗法，在复发/难治性多发性骨髓瘤中显示出安全性和有效性。
PET示踪剂[11C]MODAG-005靶向大脑中的α-突触核蛋白聚集体|科学 转化医学
[11C]MODAG-005 对α-突触核蛋白聚集体表现出高亲和力结合，并已在脑组织、临床前模型及首个人体成像研究中得到验证。
重编程凋亡血小板通过磷脂酰丝氨酸和前列腺素E2信号传导驱动临床前模型中的快速止血 | 科学转化医学
重编程的凋亡血小板通过表面磷脂酰丝氨酸和 PTGES/PGE2 信号通路止住复杂出血。
通过调节免疫系统以修复大脑 | 《科学转化医学》
针对阿尔茨海默病中的全身免疫系统，可恢复免疫介导的神经保护，从而抑制脑部炎症。
《通过红细胞介导的 mRNA 递送在体内生成 CAR 髓系细胞用于癌症免疫治疗》研究文章的勘误 | 《科学转化医学》
在 X. Nie 等人发表的题为《通过红细胞介导的 mRNA 递送在体内生成 CAR 髓系细胞用于癌症免疫治疗》的研究文章中，图 1I 中的三幅图像——分别展示 Cre 报告小鼠肝脏中 E-LNP-mEry⁻、Cre-LNP⁻ 和 Cre-LNP-mEry⁻介导的基因表达——被错误地排列。该图已更正，数据与结论未受影响。
线粒体ROS依赖的抗病毒反应促进β细胞的复原力，并在1型糖尿病供体中减弱 | 科学转化医学
IFN-α 可刺激部分健康人类β细胞产生线粒体活性氧，这可能表明其抗病毒反应更为高效。
基于局部场电位动力学的经颅超声刺激运动网络治疗帕金森病 | 科学转化医学
在帕金森病中，TUS 能够以靶点特异性、频段特异性和脑状态特异性的方式改变丘脑底核活动。
索他西普在肺动脉高压患者中降低骨形态发生蛋白信号传导 | 科学转化医学
通过 StratosPHere 1 研究开发的 BMP 靶点参与生物标志物面板表明，索特赛普特可降低肺动脉高压中的 BMP 信号传导。
基于长期影像的 AI 风险模型，用于高危人群乳腺癌的一级预防 | 科学转化医学
为用于一级预防而设计了一种长期风险模型，旨在识别未来 10 年内患乳腺癌的高危个体。
用于非侵入性检测和肾脏纤维化分期的尿液荧光报告剂 | 科学转化医学
纤维化感应报告基因提供了一种通过即时尿检非侵入性地识别肾脏纤维化的方法。
小鼠β细胞的实时体内分析揭示了自身免疫性糖尿病发病前的自噬通量缺陷 | 科学转化医学
小鼠体内动态 4D 分析显示，β细胞自噬流在 1 型干扰素反应出现早期受损之前即已发生障碍。
感觉神经通过 FGF1 信号通路保护肌腱免受临床前肌腱病性改变 | 《科学·转化医学》
躯体感觉神经元通过 FGF1 介导的间充质细胞和巨噬细胞调节来预防肌腱退行性变。
用于神经重症监护中脑脊液生物标志物与血流近实时及多重监测的平台 | 《科学·转化医学》
NeuroSense 可实现神经重症监护中外室引流管的近实时多模态监测。
体内腺嘌呤碱基编辑改善小鼠模型中Dravet综合征表型 | 科学转化医学
通过直接纠正导致 Dravet 综合征的突变，腺嘌呤碱基编辑减轻了小鼠的癫痫及过早死亡表型。
RNA-LNP 介导的体内先导编辑纠正了 I 型瓜氨酸血症小鼠模型中的疾病表型 | 科学转化医学
通过 RNA-LNP 介导的碱基编辑纠正了多种致病性 ASS1 突变，并在瓜氨酸血症 I 型小鼠模型中恢复了尿素合成与生存能力。
致病性Scn1a基因等位基因的Prime编辑改善了GEFS+小鼠模型中的癫痫表型 | 科学转化医学
Prime editing 纠正了小鼠中致病性人类 SCN1A 突变，降低了该 GEFS+ 模型中的发作频率并改善了生存率。
uPAR 在复发性胶质母细胞瘤中高表达，并代表候选 CAR T 细胞靶标 | 科学转化医学
尿激酶受体 uPAR 在复发性胶质母细胞瘤中高表达，且可通过抗-uPAR 嵌合抗原受体 T 细胞进行靶向治疗。
自然杀伤细胞免疫疗法通过清除衰老成纤维细胞逆转肺纤维化 | 科学转化医学
NKG2A 检查点抑制促进肺纤维化消退。
载有波那替尼的聚拉帕霉素纳米颗粒可诱导小鼠静脉畸形消退 | 《科学·转化医学》
单次给药负载波那替尼的聚合物雷帕霉素纳米颗粒，在临床前模型中驱动了静脉畸形的消退。
VRC01 联合抗逆转录病毒治疗在婴儿中耐受性良好，且较高浓度与 HIV-1 DNA 水平更显著下降相关 | 《科学·转化医学》
在启动抗逆转录病毒治疗的婴儿中，VRC01耐受性良好，且当维持高浓度 VRC01 时，与 HIV-1 DNA 水平降低相关。
“智能手机控制的基因光遗传工程细胞实现糖尿病小鼠的半自动血糖稳态”研究文章的勘误 | 《科学转化医学》
在 J. Shao 等人撰写的研究论文《智能手机控制的基因光遗传工程化细胞实现糖尿病小鼠的半自动血糖稳态》中，在图像汇编过程中，fig. S6 中不慎包含了一张错误的荧光图像。为解决此问题，作者重新进行了相应实验，所得结果与原发现一致。该图现已更正为合适的代表性图像。此次更正不影响论文的结论。
靶向RBPMS选择性地消除FOXO1介导的干细胞特征，在急性髓系白血病小鼠模型中 | 科学转化医学
RBPMS 介导的翻译后修饰通过重编程 FOXO1 介导的葡萄糖代谢，在白血病发生中发挥关键作用。
骨髓细胞产生的细胞外陷阱作为创伤性异位骨化的治疗靶点 | 科学转化医学
髓系细胞来源的胞外陷阱存在于创伤性异位骨化的病灶部位，并促进异位骨化。
CD39+CD49a+CD103+ 细胞毒性组织驻留自然杀伤细胞浸润并控制小鼠实体上皮肿瘤生长 | 科学转化医学
CD39+CD49a+CD103+ 自然杀伤细胞在暴露于上皮肿瘤细胞后被激活，可在小鼠体内控制实体瘤。
乳酸转运抑制在治疗上重编程实验性肺纤维化中的成纤维细胞代谢 | 科学转化医学
乳酸转运抑制剂重编程成纤维细胞代谢，以预防肌成纤维细胞分化并减轻肺纤维化。
血浆与脑脊液蛋白质数量性状位点（pQTL）的重叠度较低，影响了神经疾病相关蛋白质的发现 | 《科学·转化医学》
蛋白质丰度的基因组调控在不同人体生物流体中存在显著差异，这影响了与神经系统疾病相关的靶点发现。
二肽基氨基肽酶样蛋白 6 调节 INa 与 Ito 之间的平衡，从而影响心脏电生理及心律失常发生 | 《科学·转化医学》
DPP6 调节心脏 INa-Ito 平衡，而该平衡会受到临床相关的 DPP6 基因变异的异常影响。
慢性乙型肝炎的临床治愈与肝脏 CD4+ T 细胞反应的启动和持续相关 | 《科学·转化医学》
来自慢性乙型肝炎患者及小鼠模型的样本显示，CD4+ T 细胞在清除乙型肝炎病毒中发挥核心作用。
