虽然针对较小基因编辑的技术（如碱基编辑）已进入临床试验阶段，但较大的基因载荷面临不同的挑战，包括低编辑效率、递送载体尺寸限制以及潜在的免疫原性。利用重组酶、转座酶（包括 CRISPR 相关转座酶，CASTs）、基因组写入系统和逆转录转座子的可编程基因组工程系统为治疗提供了不同的途径，但每种系统都有其独特的局限性。哪些策略最有前景以进一步开发这些技术？需要改进哪些参数以提高其治疗效率和安全性？我们邀请了该领域的三位专家，分享他们对相关挑战与机遇的看法。