美国食品药品监督管理局(FDA)批准首款用于治疗遗传性听力损... 笔记

美国食品药品监督管理局(FDA)批准首款用于治疗遗传性听力损失的基因疗法,该批准依据国家优先权凭证计划(National Priority Voucher Program)作出。

美国食品药品监督管理局今日批准了 Otarmeni(lunsotogene parvec-cwha),这是首款基于双腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法。