Nature | Medicine 中文 关注 双载体rAAVrh8基因疗法治疗GM2神经节苷脂病:一项I/II期临床试验 一项针对 GM2 神经节苷脂病(GM2 gangliosidosis)的双载体 rAAVrh8 基因疗法的 I/II 期试验,通过双侧丘脑内、大池和鞘内给药,发现了与剂量相关的疾病生化校正。 Dual-vector rAAVrh8 gene therapy for GM2 gangliosidosis: a phase 1/2 trial nature.com