Nature | Medicine 中文 关注 位置对溶酶体疾病的脑基因治疗很重要 一项研究表明,通过多部位输注方法能够可行地实现基于腺相关病毒的基因疗法在 GM2 神经节苷脂病中的广泛分布,为治疗这种罕见溶酶体贮积症和其他此类疾病提供了宝贵的经验。 Location matters for brain gene therapy in lysosomal disorders nature.com