Science Magazine | AAAS: Science Translational Medicine 中文 关注 五肽重复蛋白靶向CUG重复RNA缓解肌强挛性营养不良症1型小鼠模型中的RNA毒性 | 科学转化医学 AAV9介导的蛋白质系统递送，目标CUG重复RNA，缓解了肌强直症小鼠模型中的肌强直症。 Pentatricopeptide repeat protein targeting CUG repeat RNA ameliorates RNA toxicity in a myotonic dystrophy type 1 mouse model | Science Translational Medicine science.org
