在用于递送大型基因编辑工具的脂质纳米颗粒设计中,载药尺寸至关... 笔记

在用于递送大型基因编辑工具的脂质纳米颗粒设计中,载药尺寸至关重要。

脂质纳米颗粒在递送编码基因编辑器的较大信使 RNA 时,往往表现出性能下降。通过对具有基因编辑器尺寸 RNA 的离子化脂质进行筛选,鉴定出 LC-1,其形成的结构可增强内体逃逸,并实现小鼠肝脏、肺和脑中高效的基因组编辑。