Cell 中文 关注 重写杜氏肌营养不良症治疗 在本期《Cell》杂志中,Guo 等人报道了一种针对杜氏肌营养不良症的新型外显子跳跃疗法,该疗法基于 RNA 编辑技术。其通过 ADAR 依赖性和非依赖性双通路发挥双重作用机制,有望比目前可用的反义寡核苷酸(ASO)介导的外显子跳跃治疗更具疗效,并降低给药频率。 Rewriting Duchenne muscular dystrophy therapy cell.com Cell 中文 RSS thenote.app